MESUDE ERŞAN
mesudeersan@diken.com.tr / @mesudersan
Resmi Gazete’de 8 Şubat’ta yayınlanan Sağlık Uygulama Tebliği’yle (SUT) SMA hastalarına uygulanan ‘nusinersen’ (Spinraza) tedavisinin devam dozlarında ‘fizik skorlama’ kriterleri kaldırıldı. Hastalar ve yakınları bu karara olumlu yaklaşıyor.
Ancak yurt dışında kullanılan, şurup formundaki ilk SMA ilacı ‘risdiplam’ (Evrysdi) ve gen tedavisi ‘onasemnogene abeparvovec’le (Zolgensma) ilgili beklenen iyi haber çıkmadı. Bu iki ilaç hala SGK kapsamı dışında.
Diken’e konuşan SMA Benimle Yürü Derneği Başkan Yardımcısı Arzu Şahin, “Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, 2 Aralık’ta bir canlı yayında bunu haber vermişti. İki aydır beklediğimiz bu güncellemeyle SMA hastalarının tedavilerine koşulsuz devam edebilmelerini olumlu bir gelişme ve ilerleme olarak görüyoruz” dedi.
Nusinersen (Spinraza), SGK tarafından SMA tip 1 hastaları için 2017, SMA tip 2 ve tip 3 hastaları için ise 2019’da geri ödeme kapsamına alınmıştı.
Söz konusu değişiklik öncesi hastaların tedaviye ulaşabilmesi ve devam edebilmesi için ‘puan’larına bakıldığını anımsatan Şahin şöyle devam etti: “Bebeklerin, çocukların fiziki skorlamaya girmesi çok acıydı. Bu, ilaçların günlük yaşama olumlu etkisini değerlendirmekten uzak, travmatik bir süreçti. Başlangıçtaki dört yükleme dozuna göre puanlama yapılıyordu. Diyelim ki hasta ilk dört dozdan sonra 10 puanla başladı, beşinci doza geçmesi için ‘tip 1’de 14, ‘tip 2’ ve ‘tip 3’de 13 puan alması şartı vardı. Bir puan eksiği yüzünden tedavisi kesilen, bir buçuk yıla yakın bir süredir bekleyen hastalarımız vardı. İşte bu kriterler kalktı” dedi.
SMA hastası iki çocuğu bulunan Şahin, “Bu gelişmenin ardından da gerek ilaca başlama gerek dördüncü dozdan sonra devam etme konusundaki kriterlere karşı olduğumuzu defaatle ifade etmiştik. Uzun süredir dile getirdiğimiz ve mücadelesini verdiğimiz ‘kritersiz, koşulsuz ilaç’ hedefine büyük oranda ulaşmış olmaktan memnunuz” diye konuştu.
Bazı hastalar için kriterler devam ediyor
Tedavideki bu son güncellemede, “SMA tip 1 ve tip 2 hastalarının tedaviye başlayabilmesi için invazif (trake açılması) veya non-invazif solunum desteğine ihtiyaç duymuyor olması” şartı devam ediyor.
Şahin şunları söyledi: “Bu şartın devam etmesi bizleri üzdü. Ayrıca şurup formundaki ilk SMA ilacı ‘Evrysdi’nin ve gen tedavisi ‘Zolgensma’nın da uygun görülen hastalar için ödeme kapsamına alınması talep ve beklentimiz sürüyor.”
‘Stres yaşamaktan kurtulduk’
SMA tip 3 hastası Ayça Şahin, “Artık her doz için adeta sınava giriyor gibi stres yaşamaktan kurtulduk! Bunun benim, kardeşim ve tüm SMA hastaları için anlamı çok büyük” dedi.
Kendisi gibi SMA hastası olan Burak Can ile birlikte her doz ilaçtan önce fizik skorlama kriterlerine bakıldığını belirten Şahin, “Hayat kalitemizin bağlı olduğu bu tedaviye, devamlı puanla karar verilmeyecek olması bizi çok sevindirdi. Hak ettiğimiz bu haberi duymaktan dolayı çok mutluyum” diye konuştu.
Diğer ilaçlar
SMA hastalığının 2016’ya dek herhangi bir ilacı bulunmuyordu. Aralık 2016’da ABD’de, 2017’de ise AB’de onay alan Spinraza, ilk SMA ilacıydı. SMN-2 geninin onarımına yarayan ilaç, her yaş için kullanılabiliyor ve tedavi yaşam boyu sürüyor.
Spinraza Türkiye’de SGK kapsamında. Ancak özellikle bebek SMA hastalarının ailelerinin talebi Spinraza değil, tek seferlik bir gen tedavisi sunan Zolgensma. 2019’da kullanımı başlayan, ABD’de satılan Zolgensma, sağlam SMN-1 geninin transferini sağlıyor.
İki yaşın altında hastalara uygulanabilen ilaç, Türkiye’de 22 Aralık 2020 tarihinden beri Yurt Dışı İlaç Kullanımı listesinde yer alıyor. İlacın kullanımında bir engel olmasa da bedeli SGK tarafından karşılanmıyor.
Forbes dergisi geçen aralıkta yayınladığı bir haberde, söz konusu ilacın dozunun 2,1 milyon dolara mal olduğunu yazmıştı.