Genetik hastalığa karşı yaşam süresini uzatan tedaviyi bulan üç bilim insanı Lasker-DeBakey Klinik Tıbbi Araştırma Ödülü’ne layık görüldü
Euronews’ün haberine göre Lasker Ödülü 1945’ten bu yana biyomedikal araştırmaları için veriliyor ve sıklıkla ‘Amerikan Nobeli’ olarak anılıyor.
Genetik bir hastalık olan kistik fibrozis için tedaviyi bulan üç bilim insanı ödül ve 250 bin dolar (yaklaşık 10 milyon 321 bin lira) kazandı.
Ödülü kazanan üç araştırmacı şöyle:
- Iowa Üniversitesi: Dr. Michael Welsh
- Biyoteknoloji firması Vertex Therapeutics: Paul Negulescu
- Tıbbi cihaz şirketi Integro Theranostics: Jesús Tito González
Kistik fibrozis nedir?
Kistik fibrozis ter ve mukus bezlerinin hücrelerindeki anormallik nedeniyle akciğer, pankreas ve diğer organlarda yapışkan ve yoğun mukus birikmesine neden olmasıdır.
Hastalık genetiktir. Kalın, yapışkan ve yoğun mukus solunum yollarını tıkayarak nefes almayı zorlaştırır.
Yaygın görülen kistik fibrozis belirtileri şunlardır: Balgamlı öksürük, nefes darlığı ve sinüslerde tıkanıklık.
Ödül alan tedavi, hem semptomları hafifletmeye hem de genetik hataya karşı ilaçlarla yaşam süresini uzatıyor. Trikafta tedavisi 2019’da onaylanmıştı.
Çocukluk veya ergenlik döneminde tedaviye başlayan hastaların yaşam sürelerinin ortalama insan seviyesine ulaşması bekleniyor.
Hastalık 1930’larda keşfedildiğinde çoğu hasta erken çocukluk döneminde ölüyordu. 2010’lardaysa hastaların yarısı 40 yaşına gelmeden ölmüştü.
Emory Üniversitesi’nden Dr. Eric Sorscher, The New England Journal of Medicine’de yayınlanan makalesinde, 2020-2024 arasında doğan ve tedaviye erişimi olan hastaların tahmini medyan yaşam süresinin 65 yıl olduğunu belirtti.
Sorscher şöyle konuştu: “Daha küçük yaşlarda modülatör tedavi uygulanmaya başlandıkça sağlık ve yaşam süresinin daha da artması öngörülüyor.”
